首先对罕见病药物开发面临的挑战、罕见病药物开发中临床药理学和法规监管的主要关注点、MIDD方法在罕见病药物开发中的作用进行了介绍；接着介绍了案例1：PBPK模型在预测恩曲替尼Entrectinib的儿科人群PK、口服吸收、DDI方面的应用；案例2：使用PBPK模型评估CYP2C19基因多态性参与的Mavacamten的DDI，并用于指导说明书中给药方案调整的案例。问答环节，张博士对课前征集和直播间的8个提问进行了解答。

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