现场 | MIDD助力给药方案选择与优化研讨会

现场 | MIDD助力给药方案选择与优化研讨会

2025年9月27日，来自国内外的近100名专家和参与人员齐聚一堂，共同探讨模型引导的药物研发MIDD在给药方案选择与优化的前沿应用和如何落地实施。

七位MIDD领域专家围绕多个关键议题分享真知灼见。

张新元博士探讨了MIDD项目递交给FDA时的高效沟通策略：加速给药方案的选择与优化。介绍了FDA MIDD对应的会议计划，通过早期沟通促进模型在药物研发中的应用。案例显示其成功应用，如secukinumab静脉剂型批准和entrectinib的儿科剂量优化。核心策略包括提前规划、内部对齐及清晰展示模型可信度。MIDD已广泛应用于解决药代动力学、E-R分析等问题，成为加速药物研发的关键工具。

张新元 博士

Simulations Plus, 副总裁

前FDA 定量药理专家

焦正教授解读ICH M15和群体药动学/药效学分析SOP，推动行业规范化发展；报告核心聚焦于MIDD的规范化体系建设，内容涵盖国际协调与本土实践两大维度，国际视野部分解读了ICH M15指南草案的核心要义。该指南为全球MIDD实践提供了统一的证据评估框架，其核心创新在于引入了基于风险的可信度评估理念，强调需根据模型对决策的影响程度来制定差异化的验证标准，并为分析计划、模型验证（核查与验证）及监管提交提供了规范性指导。中国实践部分重点介绍了我国首部《群体PK/PD分析标准操作规范》团体标准。该SOP为探索性与确证性研究提供了从分析前准备、模型建立、评价到应用的全流程标准化操作指引，其特色在于深度融合了质量控制、风险管理与伦理考量，旨在确保分析过程的科学、透明与可重现。

焦正 教授

上海交通大学附属胸科医院

徐媛博士解析了近十年MIDD在FDA 的NDA/BLA法规监管趋势和案例。全面介绍了FDA MIDD 对应的会议计划。该计划采用初始会议和跟进会议的独特形式，通过定量建模方法优化药物研发决策，为剂量选择、试验设计和疗效外推等关键问题提供前瞻性指导。申请需满足活跃的IND或pre-IND状态等特定条件，并围绕FDA优先领域提出清晰的建模方案和监管问题。流程采用季度提交制，整体时间线约为4-6个月。

徐媛 博士

第一三共制药，总监

前FDA 定量药理专家

陈文君博士聚焦MIDD在早期临床给药方案选择中的应用，探索更精准的研发路径；系统阐述了MIDD 在早期临床给药方案选择中的核心价值与实践应用。其核心在于通过定量建模与模拟（如PBPK、PopPK/PD） 整合临床前与临床数据，为关键决策提供支持。应用场景贯穿早期研发全流程，包括：首次人体剂量预测（基于MABEL法或动物PK/PD外推）、II期剂量选择与优化（通过E-R分析）、生物等效性评估（采用虚拟生物等效性方法替代部分临床试验）以及特殊人群用药（如儿科剂量外推）。

陈文君 博士

浙江大学医学院附属第二医院

周海英博士分享了使用PBPK建模指导给药方案的选择与应用案例。重点阐述了生理药代动力学模型（PBPK） 在指导给药方案选择中的核心价值与应用策略。其应用贯穿药物研发全流程，核心应用场景包括：首次人体（FIH）剂量选择（整合临床前数据预测人体PK/PD）、特殊人群剂量调整（如儿科用药）以及药物相互作用（DDI）评估等。并通过两个典型案例证实其价值。

周海英 博士

Simulations Plus, 高级总监

邹鹏博士深入探讨了MIDD在腺相关病毒基因治疗临床开发中的应用。阐述了MIDD 在腺相关病毒（AAV）基因治疗中的应用，旨在解决其临床开发中的核心挑战。报告重点介绍了异速放大在FIH剂量预测中的关键作用。通过对比多种方法，发现基于体重W^-0.25比例的缩放能最准确地预测跨物种的转基因表达效率，其预测误差在3倍以内的比例最高。

此外，报告探讨了PBPK/QSP（定量系统药理学）建模的巨大潜力。该技术不仅能支持临床转化和剂量选择，还能用于预测长期疗效（>5年）和优化特殊人群（如儿科患者）的给药方案。模型有助于确定儿科适应症的年龄分界线和补偿儿童肝脏快速生长所需的更高剂量，并为估算青少年和成人的治疗窗提供支持。总之，PBPK/QSP建模是填补AAV基因治疗长期疗效数据缺口和实现精准给药的重要工具。

邹鹏 博士

Ultragenyx Pharma，高级总监

前FDA 定量药理专家

衷心感谢各位演讲嘉宾的精彩分享，也感谢每一位与会者的积极参与。也感谢圣苏新药对本次会议的大力支持。让我们携手推进MIDD技术在中国药物研发中的深入应用，为全球患者带来更安全、更有效的治疗方案！